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O caso do piloto e influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), colocou sob os holofotes uma questão que costuma ficar restrita aos centros de pesquisa: por que um paciente gravemente doente não pode simplesmente receber um medicamento experimental quando não existem tratamentos capazes de conter a evolução da doença?

A resposta passa por uma série de barreiras, que são científicas, éticas e regulatórias. No caso de Lito, a urgência imposta pela rápida progressão da DCJ se chocou com as regras dos estudos que investigam possíveis terapias contra a doença.

Lito, de 59 anos, e sua família buscaram acesso a pesquisas conduzidas nos Estados Unidos, entre elas o estudo do ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, e o estudo PRiSM, que envolve pesquisadores do Broad Institute. A mobilização ganhou força nas redes sociais depois que o influenciador publicou, na última terça-feira, 25, um apelo pedindo ajuda para ser incluído em uma das pesquisas.

A dificuldade, porém, não está necessariamente em uma decisão de médicos ou empresas de negar uma oportunidade individual. Ensaios clínicos são estruturados previamente e estabelecem quem pode participar, em que estágio da doença, em que quantidade, em qual faixa etária e sob quais condições, esclarece Giuliana Lugarini, médica e coordenadora do ciclo clínico do curso de Medicina do Centro Universitário FAPI, no Paraná.

“Em geral, todas as pesquisas clínicas seguem protocolos bastante rigorosos, com critérios de inclusão e exclusão previamente definidos”, diz. “Não existe, normalmente, uma fila de tratamento, mas uma série de requisitos que precisam ser atendidos para que o paciente possa participar da pesquisa.”

Portanto, um estudo clínico não funciona como uma consulta médica convencional. A médica explica que o objetivo não é apenas tentar melhorar a condição de um paciente, mas também produzir evidências que permitam determinar se uma intervenção é segura e, posteriormente, se funciona.

No caso de Lito, entretanto, a velocidade de progressão da DCJ aumenta ainda mais a pressão por uma resposta. Pedro Affonso Guimarães, médico residente em Neurologia, especializado em cuidados paliativos e docente na disciplina de Urgência e Emergência do Centro Universitário FAPI, afirma que a DCJ apresenta, em geral, uma evolução relativamente rápida. “A literatura descreve progressões ao longo de semanas ou alguns meses”, diz. “Nos casos dessa doença especificamente, os pacientes raramente ultrapassam um ano de vida após o diagnóstico, especialmente nos casos diagnosticados de forma mais específica.”

Outro fator é o momento em que a pesquisa se encontra. Segundo informações divulgadas pela Ionis, o estudo do ION717 está em estágio inicial e não estava aceitando novos participantes. A empresa também informou que o medicamento não estava disponível por meio de um programa de acesso expandido.

No estudo do Broad Institute, a possibilidade inicialmente discutida para Lito envolvia o grupo de controle, que não necessariamente receberia o medicamento experimental. Posteriormente, via redes sociais, o instituto informou que avaliaria formas de ajudar melhor a família.

Os grupos de controle têm uma função importante na produção de evidências. Sem uma comparação adequada, pesquisadores podem ter dificuldade para saber se uma eventual melhora está realmente relacionada ao medicamento ou se decorre de outros fatores, explica a médica Lugarini. "Nesse tipo de estudo, alguns participantes podem receber a intervenção experimental, enquanto outros permanecem como grupo de controle, sempre de acordo com um protocolo rigoroso previamente estabelecido para a pesquisa", detalha.

Além disso, estudos iniciais não têm como objetivo principal provar que uma substância cura determinada doença. Nas primeiras fases, os pesquisadores estão especialmente preocupados com segurança, tolerabilidade, dose e possíveis efeitos adversos.

Segundo Guimarães, médico residente em Neurologia, esses estudos trabalham com a administração das medicações por via intratecal, realizada por meio de uma punção lombar. O procedimento, detalha, consiste na introdução de uma agulha até o espaço onde está localizado o líquido cefalorraquidiano (LCR), também conhecido como líquor, para realizar a administração da medicação. “Trata-se de um procedimento relativamente simples e bastante utilizado na prática clínica da neurologia para diferentes situações. A realização costuma levar aproximadamente 20 a 30 minutos”, explica.

Fonte: Terra